全国人大代表建议儿童罕见病用药纳入医保
日前，全国人大代表山东中医院主任医师孙伟建议逐步把儿童罕见病用药纳入医保。据孙伟介绍，在现已知的多种罕见病中，有一半影响了儿童，其中三分之一的孩子活不到5岁。我国现有罕见病患者总量已经超过万人，并且每年新出生的罕见病患儿超过20万人。
图片来源：中国新闻网什么是罕见病
所谓罕见病，顾名思义，通俗的说就是比较罕见的病！世界卫生组织（WHO）将患病人数占总人口的0.65‰-1‰之间的疾病或病变称之为罕见病（或称“孤儿病”）。据统计，约有80%的罕见病由于遗传缺陷引起，约有50%的罕见病在出生时或者儿童期即可发病。罕见病一般为慢性、严重性疾病，常累及全身多个系统。仅有约1%的罕见病有有效治疗药物。
儿童常见罕见病有哪些
“瓷娃娃”病又称成骨不全症或脆骨症。患儿易发骨折，即使是轻微的碰撞，也会造成严重的骨折，更有甚者可能会导致残废，甚至死亡。它是一种罕见遗传性骨疾病，发病率约10万分之3左右。
“月亮孩子”是对“白化病”患者的一种称呼。白化病是由于酪氨酸酶缺乏或功能减退引起的一种皮肤及附属器官黑色素缺乏或合成障碍所导致的遗传性白斑病。白化病患者的皮肤、毛发及眼睛都缺乏黑色素，皮肤容易晒伤，眼睛畏光等表现，只有在夜晚的时候他们才觉得自在，所以称之为“月亮孩子”。
“蝴蝶宝贝”是对遗传性大疱性表皮松解症患者的一种称呼，因为他们的皮肤和蝶翅一样脆弱，皮肤稍微受到外力就可能在表皮和真皮层中间形成水疱，甚至溃烂。
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这些看似美丽的名字背后都有一个痛苦不堪的生命，也有着一个负担沉重的家庭。
儿童罕见病用药纳入医保势在必行
1、儿童罕见病用药纳入医保，国外已有先例。日本厚生劳动省5月13日决定，将疑难病症脊髓性肌肉萎缩症的基因治疗药“Zolgensma”列为公共医疗保险适用对象，药价为1.亿日元（约合人民币万元）。用药对象为未满2岁的患者。2月20日发表的《关于深化医疗保障制度改革的意见》进一步明确了要探索罕见病用药保障机制，这对于将“儿童罕见病用药纳入医保”来说真是一个好消息。
2、儿童罕见病用药纳入医保能够有效减轻患者家庭负担，也能够减少“因病致贫”、“因病返贫”的现象。罕见病虽然以少而闻名，但是罕见病医疗保障压力并未因低发生概率而减轻，罕见病一半以上的患者为儿童，其中有获批治疗方案或药物的病种不足10%，大多数的罕见病患者都需要终身服用药物来治疗，年均花费十几万甚至更多，患者的经济负担与精神压力巨大。这样的花费是很多家庭都无法承受的。有的家庭为了给患儿治病不惜卖房卖车，甚至家庭都会因此出现“因病致贫”的情况。
3、儿童罕见病用药纳入医保能够极大地保障患者的生命安全和生存权利，减少了悲剧的发生。网络新生儿因患有罕见病而被遗弃的案例不胜枚举，这样的悲剧为何会发生？最主要的原因就是罕见病治疗的花费实在是太过高昂，以至于有些人就做出了这样无情的抉择。把儿童罕见病用药纳入医保将能够极大地解决儿童父母的后顾之忧，悲剧也就自然而然地减少甚至消失了。
儿童罕见病用药纳入医保不是一蹴而就的
尽管说将“儿童罕见病用药纳入医保”有诸多方面的积极意义，但是我们也应该看到具体的情况。虽然说罕见病的发病率低，患者比较少，但是由于我国庞大的人口基数，所以罕见病患者的总量也是不少的，这庞大的数目以及每年20万的新增罕见病患儿数量，对财政来说也是一个极大的压力！而且，罕见病患者的统计，相关治疗药物的卫生技术评估、招标与谈判、具体的医保政策的制定等这些都需要有科学的统筹和规划，这些都需要时间，所以，尽管说我们都看到儿童罕见病用药纳入医保势在必行，同时也应该从实际出发，看到儿童罕见病用药纳入医保不是一朝一夕能够完成的事情。
随着科技的进步，祖国的富强，相信儿童罕见病用药纳入医保也为期不远了。
毕竟已经看到希望了不是吗？